CRISPR công nghệ: Hi vọng mới trong điều trị ung thư
CRISPR công nghệ: Hi vọng mới trong điều trị ung thư
Hơn 60% nghiên cứu lâm sàng sử dụng CRISPR đang hướng tới việc điều trị ung thư. Với 37,2 nghìn tỷ tế bào trong cơ thể người lớn, hầu hết các tế bào đều được tái tạo theo chu kỳ. Sự sao chép chính xác của thông tin di truyền trong DNA đảm bảo rằng quá trình này diễn ra một cách chính xác.
Nhưng đôi khi, sự sao chép sai lệch không được sửa chữa và dẫn đến sự biến đổi của tế bào bình thường thành tế bào ác tính, gây ra ung thư. Trong nhiều thế kỷ, các nhà khoa học và doanh nghiệp dược phẩm đã tìm kiếm các phương pháp điều trị ung thư khác nhau, từ cắt bỏ bộ phận bị ung thư đến hóa trị và xạ trị. Tuy nhiên, những phương pháp này chỉ có thể làm giảm triệu chứng chứ không thể chữa khỏi bệnh.
Đó là lý do tại sao công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 được toàn cầu quan tâm. Nó cho phép con người chỉnh sửa các gen gây bệnh. Vào ngày 8 tháng 12, liệu pháp dựa trên CRISPR-Cas9 đầu tiên đã được FDA phê duyệt, được phát triển bởi Vertex Pharmaceuticals và Crispr Therapeutics, để điều trị bệnh thiếu máu bẩm sinh – một bệnh về máu.
Giáo sư Jennifer Doudna từ Đại học California, Berkeley, người đồng sáng chế CRISPR, nói rằng “Đây là một cột mốc quan trọng đối với những người hy vọng tận hưởng lợi ích từ sự tiến bộ công nghệ.” Hiện nay, có 146 nhóm nghiên cứu đang thử nghiệm CRISPR để điều trị ung thư, tiểu đường, HIV và các bệnh phức tạp khác.
Mặc dù CRISPR rất đơn giản về mặt lý thuyết, nhưng việc áp dụng nó để điều trị bệnh lại vô cùng phức tạp. Bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu bẩm sinh cần phải ở viện trong sáu tháng để được điều trị bằng CRISPR. Điều này bao gồm việc thu thập tế bào gốc tạo máu từ tủy xương, chỉnh sửa gen có vấn đề, và sau đó cấy ghép lại vào cơ thể bệnh nhân.
Tuy nhiên, vẫn còn những thách thức cần vượt qua, như hiệu ứng ngoài mục tiêu, phản ứng đào thải, và chi phí cao. Mặc dù vậy, CRISPR vẫn mang lại hy vọng mới trong việc điều trị ung thư và các bệnh khác.
**Từ khóa:** CRISPR, ung thư, chỉnh sửa gen, tế bào gốc, Vertex Pharmaceuticals